15. September 2011

Neuartige Polymere schleusen Gene mit hoher Effizienz auch in lebende Zellen, bei denen hierfür bislang Viren benötigt werden. Das eröffnet für die Biomedizin völlig neue Möglichkeiten und könnte so die Grundlage für die Entwicklung neuer  gentherapeutischer Verfahren sein.

Einem Forschungsteam an der Universität Bayreuth ist es durch Einsatz neuartiger Polymere gelungen, Gene mit hoher Effizienz in lebende Zellen einzuschleusen – und zwar, dies ist entscheidend, auch in solche Zellen, bei denen bislang hierfür Viren benötigt werden. Stattdessen werden bei dem in Bayreuth entwickelten Verfahren große sternförmige Moleküle als nicht-virale Vektoren verwendet. Diese erweisen sich im Vergleich mit Polyethylenimin (PEI), dem bisher effizientesten nicht-viralen Vektor, als deutlich überlegen. Die Bayerische Patentallianz GmbH hat die Erfindung für die Universität Bayreuth evaluiert und deren Wert im Marktsegment der "Transfektion" als sehr positiv bewertet. Die Erfindung wurde daher von der Bayerischen Patentallianz GmbH im Namen der Universität zum Patent angemeldet und wird nun von ihr vermarktet.

Die Erfindung ist ein Meilenstein für die Entwicklung neuer gentherapeutischer Verfahren: Denn bei gentherapeutischen Verfahren, bei denen es immer darum geht, fehlende Gene zu ergänzen, defekte Gene zu ersetzen oder zumindest die Folgen derartiger Schäden zu kompensieren, ist es erforderlich, die in der DNA gespeicherten Gene für eine Übertragung (Transfektion) in die Zellkerne einzuführen. Für den Transport der DNA-Moleküle in die Zelle werden bestimmte Substanzen benötigt, die als Vektoren bezeichnet werden. Hierfür werden Viren oder nicht-virale Vektoren verwendet. Jedoch können Viren, die sich seit Jahrmillionen darauf spezialisiert haben, Gene effizient in verschiedenste Zellen einzuschleusen, möglicherweise infektiös sein oder können Immunreaktionen auslösen. Nicht-virale Vektoren sind dagegen sicherer, aber deutlich weniger effizient. Insbesondere sind sie kaum dazu fähig, Gene in ausdifferenzierte Zellen und sich nicht mehr teilende Zellen einzuschleusen. Die nun von den Bayreuther Forschern entwickelten neuartigen nicht-viralen Vektoren haben sich in allen Tests an lebenden Zellen als sicher und zugleich als effizient erwiesen. Sie können mit hoher Effizienz auch solche Zellen transfizieren, bei denen bisher nur Viren als effiziente Vektoren in Frage kamen. Es handelt sich dabei um differenzierte Zellen, sich nicht mehr teilende Zellen und menschliche Blutzellen. Mit den innovativen Polymeren zeichnet sich daher ein Weg ab, Viren durch nicht-virale Vektoren zu ersetzen – genauso wirkungsvoll, aber ohne die spezifische Sicherheitsproblematik, die mit dem Einsatz von Viren unvermeidlich einhergeht. Vor allem die Transfektion von T-Lymphozyten, denjenigen Blutzellen, die in entscheidender Weise zur Immunabwehr des Menschen beitragen, ist für die Humanmedizin attraktiv.

Und noch in einer weiteren Hinsicht eröffnen die neuen Polymere vielversprechende Perspektiven. Sie eignen sich ebenfalls für die neuen Behandlungsansätze, die die RNA-Interferenz nutzen. Diese gentherapeutischen Verfahren sind angezeigt, wenn einzelne Gene zu aktiv sind. Dem lässt sich entgegenwirken, indem Ribonukleinsäure (RNA) in die Zelle eingeschleust wird. Hierfür gibt es nämlich bisher kein wirklich effizientes Transfektionsmittel, denn Viren oder andere natürliche Vektoren sind für diese Therapieform ungeeignet.

Bayerische Patentallianz GmbH
Die Bayerische Patentallianz GmbH vermarktet als zentrale Patent- und Vermarktungsagentur von 28 bayerischen Universitäten und Hochschulen für angewandte Wissenschaften die Erfindungen von mehr als 17.000 Wissenschaftlern. Dabei unterstützt sie die Wissenschaftler, ihre Erfindung zu schützen und anschließend kommerziell zu nutzen. Für die Industrie stellt sie einen einzigartigen Zugang zum größten Technologiepool Bayerns bereit. Dank der international renommierten Forschungsqualität der bayerischen Universitäten und Hochschulen verfügt die Bayerische Patentallianz GmbH über zahlreiche innovative und schutzrechtlich gesicherte Erfindungen aus den Bereichen Life Sciences und Physical Sciences.
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